Grâce à la technique d’édition génétique CRISPR-CAS9, des scientifiques américains ont réussi à modifier avec succès l’ADN d’embryons humains pour littéralement effacer un gène héréditaire de maladie cardiaque, ouvrant la porte à une toute nouvelle ère controversée de la médecine moderne. Il s’agit de la première fois qu’une expérience d’édition de gène est menée sur des embryons humains aux États-Unis.

Les scientifiques expliquent que la procédure de l’expérience était, selon eux, très basique. Les embryons ont pu croître durant quelques jours seulement et n’étaient pas prévus d’être implantés pour générer une grossesse. Les chercheurs ont affirmé qu’ils continueront d’effectuer des recherches de ce type, dans le but ultime de pouvoir « corriger », dans les embryons, certains gènes provoquant des maladies qui se développeront ensuite chez les nouveaux-nés.

Cette nouvelle expérience est le dernier exemple de la possibilité d’utilisation de l’outil de laboratoire, connu sous le nom CRISPR (« Courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées »), un véritable outil d’édition de gènes qui agit comme une sorte de « ciseaux moléculaire », et repousse les limites de notre capacité à manipuler la vie.

Ce travail récent est particulièrement délicat car il implique une modification de la lignée germinale, qui est l’ensemble des gènes qui peuvent être transmis aux générations futures.

Le Dr Shoukhrat Mitalipov, l’un des principaux auteurs de l’étude et chercheur à l’Université des sciences et de la médecine de l’Oregon aux États-Unis, a déclaré être conscient de la nécessité d’une réflexion éthique et juridique plus large quant à la modification génétique de l’être humain, mais que le travail de son équipe est totalement justifié, car elle implique de « corriger » certains gènes, plutôt que de simplement les modifier dans un autre but. « Vraiment, nous n’éditons rien et ne modifions rien… Notre programme consiste à corriger les gènes mutants », a déclaré Mitalipov.

Selon la bioéthicienne Alta Charo de l’Université du Wisconsin (USA), les préoccupations concernant les travaux récents sont exagérées : « Ce que cela représente est fascinant, important et représente une étape supplémentaire importante vers l’apprentissage de la modification d’embryons en toute sécurité, et avec précision », explique-t-elle. Elle ajoute également que « peu importe ce que quiconque dit, il ne s’agit vraiment pas du début de l’ère du « baby-design » ».

De plus, selon Charo, des caractéristiques telles que l’intelligence sont influencées par de multiples gènes, et les chercheurs n’en connaissent même pas toutes les composantes, et savent encore moins comment modifier ces dernières.

La recherche a impliqué des ovules de 12 donneurs sains de sexe féminin ainsi que le sperme d’un volontaire masculin, portant le gène MYBPC3, qui provoque une cardiomyopathie hypertrophique – CMH. Cette maladie des muscles cardiaques est terrifiante car elle peut ne présenter aucun symptôme jusqu’à ce qu’elle provoque une mort subite d’origine cardiaque. Actuellement, il n’y a aucun moyen de prévenir ou de guérir de cette maladie. Elle concernerait 1 personne sur 500 à travers le monde.

Lorsque le sperme a été injecté dans les ovules, les chercheurs ont ciselé le gène provoquant la maladie. Le résultat de l’expérience a eu bien plus de succès que ce que les chercheurs pensaient dans un premier temps : comme les cellules de l’embryon ont commencé à se diviser et à se multiplier, un grand nombre d’entre elles semblaient se réparer par elles-mêmes en utilisant le mode de copie normale (naturel) non mutée du gène, provenant du matériel génétique féminin.

Dans l’ensemble, les scientifiques ont noté qu’environ 72 % des gènes ont été corrigés, un taux très élevé. L’équipe de recherche a également constaté que cela n’impliquait aucun changement dans l’ADN.

Mitalipov a annoncé qu’il espérait que cette technique puisse un jour être utilisée dans de nombreux cas de maladies génétiques différentes : il faut savoir que plus de 10’000 troubles connus peuvent être attribués à un seul et unique gène ! L’une des prochaines cibles de l’équipe est le BRCA, un gène associée au cancer du sein.

Juan Carlos Izpisua Belmonte, également co-auteur de la nouvelle étude et chercheur à l’Institut Salk (USA), a expliqué qu’il y a beaucoup d’avantages à traiter un embryon plutôt que directement un enfant ou un adulte. En effet, lorsque vous traitez un embryon dans ses premiers stades, seules quelques cellules sont impliquées, tandis que dans un être humain plus mature (enfant ou adulte), il y a des milliards de cellules dans le corps et potentiellement des millions de cellules qui doivent être corrigées pour éliminer les traces d’une maladie.

Izpisua Belmonte a par contre déclaré que même si la technologie était améliorée, elle ne pourrait faire face qu’à une quantité limitée de maladies humaines. « Je ne veux pas être pessimiste concernant nos propres découvertes mais il est important d’informer le public de ce que cela signifie », a-t-il déclaré. « Selon moi, le pourcentage de personnes qui pourraient en bénéficier à travers le monde, est assez faible », a-t-il ajouté.

Afin qu’une différence notable puisse exister, l’enfant devrait naître par fécondation in vitro et les parents devraient savoir à l’avance que l’enfant possède un gène risquant de causer une maladie. Mais, comme la grande majorité des enfants sont conçus de manière dite naturelle, cette technologie de correction ne fonctionnerait pas in utero.

À présent, Mitalipov espère que les divers organismes de réglementation fourniront davantage d’informations sur ce qui est autorisé, et ce qui ne l’est pas, afin de pouvoir poursuivre les recherches dans ce domaine.

Source : Nature

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