La Food and Drug Administration – FDA (l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux), vient d’approuver une nouvelle thérapie anticancéreuse très prometteuse.

Mercredi dernier, la FDA a approuvé le Kymriah de Novartis, également connu sous le nom de tisagenlecleucel, un traitement pour la leucémie lymphoblastique aiguë (LAL), qui est le cancer infantile le plus courant. « Je pense que c’est la chose la plus passionnante que j’ai pu voir au cours de ma vie », a déclaré le Dr. Tim Cripe, oncologue, qui faisait partie du comité consultatif de la FDA qui a voté en faveur de l’approbation du nouveau traitement, en juillet dernier.

Le traitement, hautement personnalisé (ce dernier doit être développé individuellement pour chaque patient), s’appelle thérapie CAR-T. Il s’agit d’un type d’immunothérapie contre le cancer, une thérapie qui exploite le système immunitaire du corps pour détecter et combattre des cellules cancéreuses.

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Le Kymriah/tisagenlecleucel, produit par Novartis. Crédits : Novartis

« Nous entrons dans une nouvelle ère de l’innovation médicale avec la possibilité de reprogrammer les cellules du patient pour qu’elles s’attaquent à un cancer mortel », a déclaré Scott Gottlieb, un commissaire de la FDA. « Les nouvelles technologies telles que les thérapies génétiques et cellulaires ont le potentiel de transformer la médecine et de créer un point d’inflexion dans notre capacité à traiter, et même à guérir, de nombreuses maladies incurables. À la FDA, nous nous engageons à accélérer le développement et à évaluer l’innovation des traitements qui ont le potentiel de sauver des vies », ajoute-t-il.

Les CAR-T-cells (cellules T porteuses d’un récepteur chimérique) sont des lymphocytes T du patient (donc prélevées de ce dernier) puis modifiés génétiquement in vitro, de manière à leur faire exprimer un récepteur artificiel (dit chimérique) : elles sont capables de reconnaître les cellules leucémiques pour qu’elles puissent être combattues.

Cette thérapie développée par Novartis est l’un des deux traitements de pointe concernant les cancers, qui devraient tous deux être approuvés d’ici la fin de l’année. En effet, la FDA devra également prendre une décision concernant un autre traitement CAR-T, de Kite Pharma, qui vient d’être acquis par Gilead Sciences. Le traitement de Kite Pharma concerne le lymphome non hodgkinien agressif diffus à grandes cellules B.

Des données publiées par Kite Pharma en février dernier suggéraient que sur les 101 patients, 36% d’entre eux avaient eu une réponse complète (c’est-à-dire que le cancer avait complètement disparu) après 6 mois. Il s’agit également d’un type de cancer auquel souhaite s’attaquer Novartis dans le futur.

En juin dernier, Novartis publiait des données de la deuxième phase d’essai de son traitement, chez des patients atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (soit LDGCB), une forme agressive de lymphome. Les tests ont révélé que sur les 51 patients atteints de LDGCB, 23 d’entre eux avaient eu une réponse complète (le cancer a complètement disparu), ou une réponse partielle (la tumeur présentait des signes de rétrécissement).

Il reste tout de même plusieurs défis auxquels seront confrontés les nouveaux traitements tels que Kymriah :

  • Ces traitements ponctuels ne seront pas bon marché.

Bien que les entreprises puissent émettre un prix en fonction de l’efficacité du traitement, ces derniers pourraient tout de même dépasser les 300’000 USD, soit environ 250’000 Euros (traitement complet).

  • La fabrication des médicaments est compliquée car le traitement est hautement personnalisé : il nécessite l’extraction de plusieurs cellules du patient, la modification et la reprogrammation de ces dernières, puis, leur réinsertion dans le patient.

L’entreprise qui sera capable de le faire rapidement et en toute sécurité pourrait bien avoir l’avantage dans le domaine des traitements CAR-T.

  • Ces types de traitements se sont révélés mortels par le passé.

En mai dernier, Kite Pharma a révélé qu’une personne était décédée lors d’un essai clinique de son traitement CAR-T, à cause d’un œdème cérébral (lorsqu’un excès de fluide provoque un grossissement du cerveau). Et en juillet 2016, une autre entreprise nommée Juno Therapeutics, a déclaré que quatre personnes etaient décédées lors d’essais cliniques pour nous leur thérapie CAR-T, toutes en raison d’un œdème cérébral.

Les scientifiques souhaitent à présent mettre au point des thérapies CAR-T qui pourraient combattre d’autres types de tumeurs agressives, tels que les cancers du cerveau ou du sein, qui sont bien plus complexes encore.

Sources : FDA, Novartis, Lymphoma Reserach Foundation

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