Si les États-Unis et l’Allemagne restent en tête dans la recherche préclinique sur les thérapies CAR-T, la Chine serait désormais en tête pour leur développement clinique, selon une récente analyse. Cette progression serait principalement attribuée aux procédures accélérées et plus flexibles, ainsi qu’à un important soutien gouvernemental en matière de financements et de réglementation.
La thérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T) est une immunothérapie consistant à modifier les cellules immunitaires du patient pour les diriger spécifiquement vers ses cellules tumorales ou défectueuses.
Elle se décline selon deux formes : la CAR-T in vivo et la CAR-T ex vivo. La première consiste à inciter l’organisme du patient à modifier ses cellules immunitaires de l’intérieur, tandis que la seconde consiste à prélever ces cellules pour les modifier en laboratoire puis à les réintroduire dans l’organisme du patient.
La CAR-T in vivo pourrait permettre de réduire les coûts et de simplifier le processus de fabrication par rapport à la CAR-T ex vivo, et les deux sont déjà explorées pour différentes affections comme le cancer du sang, du foie et le lupus.
Dans une analyse publiée le mois dernier dans Nature Reviews Drug Discovery, des chercheurs du Boston Consulting Group (Massachusetts) ont révélé que la majorité des travaux précliniques fondamentaux dans le domaine des thérapies CAR-T ont été réalisés aux États-Unis et en Allemagne.
Cependant, la Chine a, selon eux, rapidement progressé vers les essais cliniques. Sur les 140 programmes de thérapies CAR-T in vivo au stade préclinique ou clinique dans le monde, 82 % sont développés par des équipes chinoises, selon l’analyse. Ces résultats montrent que la Chine occupe une place importante dans le développement clinique des thérapies CAR-T in vivo.
« Un développement clinique réussi en Chine pourrait également accélérer l’innovation, réduire les coûts des traitements et générer des données cliniques précieuses qui profiteraient aux patients du monde entier », explique à la revue Nature Xiaoyuan Chen, chimiste à l’hôpital et institut du cancer du Shandong, à Jinan, en Chine, qui développe une thérapie CAR-T in vivo contre le cancer et la fibrose.
Financements, coopération et souplesse réglementaire
Le rapport indique que les premiers résultats des essais cliniques menés en Chine sont encourageants. Les résultats du premier essai chez l’humain d’une thérapie CAR-T in vivo contre le lupus ont été publiés en septembre 2025. Cinq patients atteints d’une forme résistante de la maladie ont présenté une amélioration de leurs symptômes seulement trois mois après le traitement, sans effets secondaires graves.
En septembre 2026, des chercheurs chinois ont également rapporté une amélioration clinique chez 16 personnes atteintes de maladies auto-immunes neurologiques réfractaires après une thérapie par cellules CAR-T in vivo. D’autres résultats seront attendus au cours des prochaines années pour les maladies auto-immunes et le cancer.
Selon John Wu du Boston Consulting Group, le coauteur de l’analyse, ces avancées sont attribuées aux importants financements institutionnels dont bénéficient les recherches sur la thérapie CAR-T en Chine. Les travaux bénéficient également d’une étroite collaboration entre les universités, les hôpitaux et les laboratoires pharmaceutiques et les entreprises de biotechnologie.
Le pays dispose également d’un dispositif d’essais à l’initiative des investigateurs (IIT), qui permet de tester rapidement certaines thérapies expérimentales chez l’humain et de produire des données cliniques préliminaires sans supervision directe de l’autorité nationale chargée de la réglementation des médicaments.
Combiné à la taille de la population chinoise et au nombre de patients atteints de maladies auto-immunes disposant de peu d’alternatives thérapeutiques, l’IIT rendrait les essais cliniques beaucoup moins coûteux. Selon John Wu, un essai comparable pourrait coûter environ deux fois moins cher en Chine qu’aux États-Unis.
Les facilitations réglementaires semblent toutefois affecter les essais cliniques de la CAR-T in vivo, ont précisé les chercheurs. Selon eux, au moins six essais de CAR-T in vivo ont été suspendus ou retirés depuis mai afin de se conformer aux nouvelles exigences réglementaires. D’autre part, les bénéfices et l’innocuité à long terme de cette thérapie restent à démontrer, avant d’envisager son utilisation à grande échelle.
Néanmoins, ces travaux pourraient également avoir des répercussions au-delà de la Chine. Ce mois-ci, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a autorisé l’ouverture d’un essai clinique pour la première thérapie CAR-T in vivo d’origine chinoise, destinée au traitement de cancers du sang. D’autres groupes internationaux manifestent également leur intérêt à collaborer avec la Chine pour le développement d’autres thérapies CAR-T.
