Des médecins ont implanté des mitochondries extraites des muscles de la jambe d’une patiente dans le corps vitré de ses yeux afin de tenter de restaurer ses fonctions visuelles altérées après une hémorragie cérébrale. Si la procédure n’a que brièvement restauré la réactivité à la lumière des pupilles de la patiente, elle n’a provoqué ni inflammation ni lésion oculaire. Un résultat de sécurité que les chercheurs cherchaient principalement à évaluer avant d’explorer davantage la procédure par le biais d’injections répétées.
La transplantation de mitochondries, des organites qui jouent un rôle majeur dans la production d’énergie des cellules, est explorée depuis quelques années comme traitement potentiel contre diverses maladies liées à leur dysfonctionnement. Les mitochondries saines peuvent notamment être absorbées par les cellules endommagées et favoriser leur survie et, dans certains modèles, la récupération de fonctions tissulaires.
La transplantation mitochondriale a par exemple été testée pour traiter le dysfonctionnement du myocarde (le muscle cardiaque) chez des patients, à la suite d’une ischémie. Des résultats encourageants ont été rapportés dans des études précliniques et lors des premières applications chez des patients, notamment avec des mitochondries saines prélevées dans des cellules de muscles squelettiques. Ces travaux ont notamment fait état d’une amélioration de la production énergétique et de la réparation de l’ADN, mais cette approche demeure expérimentale.
Cette semaine, un groupe de médecins a rapporté la première tentative de transplantation mitochondriale intravitréenne chez l’humain pour traiter une perte visuelle. Cette dernière avait subi une hémorragie cérébrale en février 2026, à la suite de laquelle son nerf optique et ses rétines ont été endommagés. Il en a résulté une cécité quasi complète, ses pupilles perdant leur réactivité à la lumière.
« Cette technique a été réalisée chez l’homme, notamment dans le cœur et le cerveau, mais pas dans l’œil, et aucune donnée n’était disponible concernant la dose, le profil de sécurité ou le mode d’administration pour ce compartiment », expliquent les chercheurs dans leur rapport détaillé sur la plateforme de prépublication Research Square.
Une première injection directement dans l’œil
Des études sur des modèles animaux ont montré que l’injection de mitochondries saines dans le corps vitré de leurs yeux améliorait la survie des cellules ganglionnaires rétiniennes (les neurones situés à la surface interne de la rétine et transmettant les signaux visuels au cerveau) à la suite d’une lésion du nerf optique. Cela s’expliquerait en partie par le fait que ces cellules dépendent fortement de la phosphorylation oxydative (l’étape cellulaire permettant la production d’énergie sous forme d’ATP) pour leurs fonctions et leur survie.
L’équipe de la nouvelle étude a obtenu en mai l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour tenter la transplantation mitochondriale dans les yeux de la patiente. Pour ce faire, des mitochondries saines ont été prélevées au niveau des cellules des muscles de sa jambe.
À la suite de l’intervention, les pupilles de la patiente ont réagi à la lumière, mais l’effet était temporaire et n’a duré que quatre semaines environ. L’intervention n’a donc pas permis de restaurer sa vision. Aucun signe d’inflammation ni aucune lésion des yeux n’ont néanmoins été observés.
Un signal encourageant, mais encore loin d’une restauration de la vision
L’objectif de cette première intervention était d’évaluer l’innocuité de la procédure, plutôt que d’établir directement son efficacité. « Nous ne pouvons absolument pas prouver son efficacité, et nous ne cherchons d’ailleurs pas à le faire », mais « nous avons observé un effet significatif sur les changements physiologiques de l’œil », a souligné David Putrino, neuroscientifique à l’École de médecine Icahn du Mont Sinaï à New York et co-auteur de l’étude, à la revue Nature.
« Le plus préoccupant était le risque de déclencher une réaction immunitaire, c’est-à-dire une attaque du système immunitaire contre ces substances étrangères injectées dans l’organisme », a-t-il ajouté.
D’autre part, si la réaction des pupilles à la lumière était transitoire, elle est néanmoins restée supérieure à celle observée avant la transplantation. L’enregistrement de l’activité cérébrale de la patiente a montré une hausse de l’activité du cortex visuel aux 3e, 44e et 45e jours après la transplantation. L’étude ne permet cependant pas de déterminer si cette activité cérébrale était liée à l’intervention ou à une fluctuation résiduelle de la fonction neuronale.
Néanmoins, d’après Putrino, lors de l’évaluation de sa vision après la transplantation, la patiente pouvait percevoir des formes et des ombres avec son œil gauche. Et maintenant que la procédure n’a pas entraîné de signe manifeste d’inflammation ou de lésion oculaire chez cette patiente, l’équipe travaille avec la FDA à l’élaboration d’un protocole permettant d’étudier des injections répétées et leurs éventuels effets cliniques.
