Pour la toute première fois, des neurochirurgiens japonais ont réussi à implanter des cellules souches « reprogrammées » dans le cerveau d’un patient atteint de la maladie de Parkinson. Un homme âgé d’une cinquantaine d’années, et c’est le premier des sept patients à bénéficier du traitement expérimental.
La maladie de Parkinson est la deuxième maladie pour laquelle une thérapie a été testée à l’aide de cellules souches pluripotentes induites (CSPi), développées par reprogrammation des cellules de tissus corporels tels que la peau, afin qu’elles reviennent à un état de type embryonnaire, à partir duquel elles peuvent être transformées en d’autres types de cellules.
Des scientifiques de l’Université de Kyoto ont utilisé cette technique pour transformer des cellules CSPi en précurseurs des neurones dopaminergiques (qui produisent le neurotransmetteur appelé dopamine dans certaines zones du cerveau). Étant donné que ces cellules cérébrales productrices de dopamine sont impliquées dans les mouvements, si une pénurie de ces neurones se produit, alors les personnes atteintes de la maladie de Parkinson subissent des tremblements caractéristiques et des raideurs musculaires, engendrant des difficultés à marcher.
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De nombreux chercheurs ont poursuivi l’idée que les cellules souches pluripotentes, qui peuvent former n’importe quel autre type de cellules dans l’organisme, pourraient remplacer les neurones morts produisant de la dopamine chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson, et pourraient ainsi stopper, voire même inverser la progression de la maladie. Il a précédemment été démontré que ces cellules précurseurs de la dopamine, diminuaient les symptômes de la maladie de Parkinson chez les singes.
En octobre dernier, le neurochirurgien Takayuki Kikuchi de l’hôpital universitaire de Kyoto a implanté 2.4 millions de cellules précurseurs de la dopamine dans le cerveau d’un patient d’une cinquantaine d’années. Lors de la procédure, qui a duré trois heures, l’équipe de Kikuchi a déposé les cellules sur 12 sites précis, connus pour être des centres d’activité de la dopamine.
Le chercheur en cellules souches Jun Takahashi ainsi que ses collègues de l’Université de Kyoto, ont extrait ces cellules précurseurs d’un stock de cellules CSPi stockées à l’université. Celles-ci ont été développées en reprogrammant des cellules de peau prélevées sur un donneur anonyme. « Le patient va bien et jusqu’à présent, aucun effet indésirable majeur n’a été observé », déclare Takahashi.
L’équipe prévoit de l’observer durant six mois, et, en l’absence de complications, implantera 2.4 millions de cellules précurseurs de la dopamine supplémentaires dans son cerveau. L’équipe envisage également de traiter six autres patients atteints de la maladie de Parkinson, afin de tester la sécurité et l’efficacité de cette technique d’ici fin 2020.
Selon Takahashi, si cet essai aboutit, alors le dossier pourra être suffisamment étayé pour que le traitement soit vendu aux patients dès 2023, dans le cadre du système d’approbation accéléré du Japon pour les médicaments régénératifs. « Bien entendu, cela dépendra de la qualité des résultats », explique-t-il.