Des scientifiques chinois ont été les premiers au monde à injecter à un être humain adulte des cellules qui ont été génétiquement modifiées, en utilisant le système révolutionnaire CRISPR/Cas9.
Les cellules modifiées ont été injectées le 28 octobre 2016 par une équipe de l’Université Sichuan à Chengdu. L’équipe, dirigée par l’oncologue Lu You, a transmis les cellules modifiées à un patient atteint d’un cancer du poumon agressif, dans le cadre d’un test clinique à l’hôpital West China, également situé à Chengdu.
Selon certains experts, l’introduction du système CRISPR, qui est en effet plus simple et plus efficace que d’autres techniques, va probablement accélérer la course biomédicale entre les États-Unis et la Chine afin d’obtenir des cellules génétiquement modifiées dans les cliniques à travers le monde. C’est notamment ce que pense Carl June, spécialiste en immunothérapie à l’Université de Pennsylvanie en Philadelphie : « Je pense que cela va déclencher « Sputnik 2.0 », un duel biomédical sur les progrès entre la Chine et les États-Unis, ce qui est important puisque la concurrence améliore généralement le produit final ». June est un conseiller scientifique d’un essai américain planifié pour 2017, qui utilisera la technique CRISPR pour cibler trois gènes dans les cellules des participants, dans le but de traiter différents cancers. Également en 2017, un groupe de l’Université de Pékin espère lancer trois essais cliniques utilisant ce même système contre les cancers de la vessie, de la prostate et des cellules rénales.
La nouvelle technique CRISPR/Cas9, est un système de modification de gènes qui est maintenant prêt à révolutionner la manière dont nous traitons les maladies, offrant aux scientifiques un moyen rapide et simple de couper et coller des gènes de notre ADN. En effet, le système fonctionne essentiellement comme une paire de ciseaux moléculaires. Les chercheurs doivent uniquement le programmer, et ensuite il est capable de couper certains gènes (ou en ajouter des nouveaux). Tout cela à un prix bien moins élevé et de manière plus rapide et efficace qu’avec les outils de manipulation génétique précédents.
C’était déjà en 2012 que ce système à fort potentiel avait été découvert. Depuis, il a été largement testé chez des animaux et en janvier 2016, il a pu être utilisé pour traiter une dystrophie musculaire de Duchenne chez une souris : un grand succès.
Mais ce 28 octobre 2016, il s’agissait de la première fois que des cellules modifiées par la technique CRISPR avaient été injectées à un être humain adulte. Le test a été effectué à l’hôpital de Chine occidentale et a impliqué un patient atteint d’un cancer agressif du poumon. Les chercheurs ont extrait les cellules immunitaires du patient à partir d’un échantillon de sang, puis ont utilisé la technique CRISPR pour désactiver un gène. Le gène qui a été désactivé est une protéine appelée PD-1, qui ralentit généralement la réponse immunitaire d’une cellule, permettant au cancer de se développer. Les cellules immunitaires exemptes de la protéine PD-1 ont ensuite été cultivées en laboratoire et injectées à nouveau dans le patient. Le but est que ces protéines puissent maintenant proliférer dans le corps du patient pour attaquer et détruire les cellules cancéreuses.
L’équipe explique que le traitement initial s’est bien déroulé et que le patient va recevoir une seconde injection. Il est prévu par l’équipe de traiter encore dix personnes supplémentaires, qui recevront chacune entre deux et quatre injections. Les patients participant à ce test clinique seront surveillés pendant six mois afin de déterminer si les injections causent des effets secondaires indésirables graves. Ensuite, ces derniers seront régulièrement surveillés afin de constater si le traitement a réellement été efficace, ou non.
D’autres oncologues à travers le monde sont très enthousiasmés par l’utilisation du système CRISPR afin de combattre le cancer. « La technologie pour y parvenir est incroyable », s’exclame Naiyer Rizvi du centre médical de l’Université de Columbia, à New York. Ce dernier se demande tout de même si le test clinique aboutira à des résultats concluants, car le processus d’extraction, de modification génétique et de multiplication des cellules est « une entreprise énorme et peu évolutive. À moins que la technique ne démontre une véritable efficacité, il sera difficile de justifier son avancement », explique-t-il. En effet, l’oncologue doute que la technique soit d’efficacité supérieure à l’utilisation d’anticorps (qui peuvent être étendus à des quantités illimitées dans les cliniques à travers le monde). Le chercheur principal, Lu, annonce que cette question est en cours d’évaluation dans le test clinique, mais qu’il est encore trop tôt pour affirmer quelle approche est meilleure.
Ce premier essai clinique chinois vise également à vérifier la sécurité de la technique. Dans tous les cas, le fait que nous soyons désormais en mesure de modifier des gènes si facilement, est un énorme pas en avant dans le domaine de la médecine. En effet, cette technique permet de traiter des maladies comme jamais auparavant.
