Des essais cliniques de phase 2 menés chez des enfants et des adultes atteints de TSA montrent que la transplantation fécale, en rééquilibrant le microbiote intestinal, peut entraîner une réduction durable des symptômes autistiques. Deux ans après le traitement, les participants affichaient jusqu’à 47 % d’amélioration, et près de la moitié d’entre eux ne présentaient plus qu’une forme légère du trouble.
Depuis des années, la littérature scientifique souligne le rôle central de l’axe intestin-cerveau dans la régulation de nombreux processus physiologiques et comportementaux. Son dysfonctionnement, notamment par altération du microbiote intestinal – un état qualifié de dysbiose –, pourrait favoriser l’émergence de pathologies neurologiques. Cette corrélation a notamment été établie pour la maladie de Parkinson, d’Alzheimer, ainsi que pour les troubles du spectre autistique.
La dysbiose intestinale apparaît ainsi comme un facteur aggravant potentiel des symptômes du TSA. Une accumulation de données tend à démontrer l’existence de profondes divergences dans la composition du microbiote entre enfants autistes et enfants neurotypiques. Par ailleurs, les troubles neurologiques, TSA inclus, s’accompagnent fréquemment de symptômes gastro-intestinaux chroniques, confortant l’idée d’un lien étroit entre microbiote intestinal et manifestations comportementales.
À ce jour, les approches thérapeutiques du TSA reposent sur des stratégies comportementales, l’orthophonie ou encore des interventions diététiques. Aucun traitement spécifiquement conçu pour cibler les principaux symptômes – comportements répétitifs, difficultés de communication – n’a encore été validé. Dans ce contexte, la modulation du microbiote intestinal à l’aide d’antibiotiques, probiotiques, prébiotiques, voire de transplantation de microbiote fécal (FMT), se présente comme une piste thérapeutique crédible.
La FMT, dont l’efficacité est bien établie dans certaines pathologies gastro-intestinales résistantes aux antibiotiques, suscite ainsi un intérêt croissant au-delà de ce cadre. Certains chercheurs évoquent un potentiel thérapeutique prometteur dans plusieurs indications – un thème développé dans un précédent article d’investigation.
Néanmoins, les essais cliniques randomisés évaluant la FMT dans le traitement du TSA demeurent rares. L’un des plus rigoureux à ce jour a été conduit par une équipe de l’Université d’État d’Arizona (ASU). Initiée en 2019, cette étude a mis en évidence des effets bénéfiques observés sur le long terme tant chez l’enfant que chez l’adulte atteint de TSA.
« De nombreux enfants autistes souffrent de troubles digestifs. Notre étude, comme d’autres, a montré que ces enfants présentent aussi des symptômes autistiques plus sévères », explique Rosa Krajmalnik-Brown, chercheuse principale à l’ASU, dans un entretien accordé à New Atlas. « Traiter ces troubles gastro-intestinaux permet souvent une amélioration du comportement », poursuit-elle.
Des effets durables jusqu’à deux ans après la transplantation
Le premier essai, publié en 2019 dans Scientific Reports, s’appuyait sur une étude pilote préalable. Dix-huit enfants atteints d’autisme y avaient reçu une FMT, avec des évaluations fondées sur des questionnaires mesurant leurs aptitudes sociales, leur niveau d’hyperactivité ou encore leur capacité de communication. Ces améliorations s’étaient maintenues durant les huit semaines post-traitement.
L’équipe de l’ASU a ensuite évalué les effets à long terme de cette thérapie en procédant à une déplétion du microbiote des enfants avant d’administrer une FMT quotidienne sur une période de 7 à 8 semaines. Tous présentaient, avant intervention, une diversité microbienne nettement inférieure à celle observée chez les enfants neurotypiques – une caractéristique dont le rôle causal reste à préciser, bien qu’elle soit souvent associée à l’état pathologique.
À la huitième semaine, une réduction de 24 % des symptômes comportementaux était constatée. Deux ans après, la majorité des enfants avait vu leurs symptômes baisser de près de 47 %. La proportion d’enfants souffrant d’un TSA sévère est ainsi passée de 83 % à 17 %, tandis que 39 % présentaient des symptômes modérés et 44 % des signes en deçà du seuil du TSA léger.
Un second essai, cette fois conduit chez l’adulte et selon une méthodologie contrôlée par placebo, visait à confirmer ces résultats en vue d’obtenir une autorisation de mise sur le marché par la Food and Drug Administration (FDA) américaine. Là encore, une amélioration nette fut observée tant sur les critères principaux (symptômes comportementaux) que secondaires (diversité du microbiote).
« Nous avons également noté une diminution notable des accès de colère, de la stimulation/persévération, ainsi qu’une amélioration de la cognition », précisent les chercheurs. Un essai de phase 3 à grande échelle est désormais en préparation, condition préalable à l’approbation de la FDA.
Vidéo de présentation des derniers résultats des essais :