La recherche médicale a franchi une étape significative avec la mise au point du muvalaplin, un médicament ciblant la lipoprotéine(a), une forme génétique de cholestérol. Jusqu’à présent, cette variante échappait aux traitements conventionnels, laissant une part significative de la population exposée à des risques cardiovasculaires accrus. Le muvalaplin, en réduisant efficacement les niveaux de Lp(a), ouvre la voie à de nouvelles perspectives thérapeutiques pour des millions de personnes.
Depuis plus d’un demi-siècle, le monde médical est conscient de l’existence d’une forme génétique de cholestérol, appelée lipoprotéine(a), ou Lp(a). Cette molécule, différente du LDL (le « mauvais cholestérol » classique), est présente chez environ 1 personne sur 5 dans le monde. Sa particularité ? Elle est plus collante que le LDL, augmentant ainsi le risque de blocages et de caillots sanguins. De plus, contrairement au LDL, le Lp(a) est difficile à contrôler par le régime alimentaire, l’exercice ou les modifications du mode de vie. En effet, son taux est principalement influencé par la génétique.
La récente mise en lumière du muvalaplin, un médicament ciblant spécifiquement cette variante, pourrait redéfinir la manière dont nous appréhendons et traitons les risques cardiovasculaires associés. Le Dr Stephen Nicholls, cardiologue et directeur de l’Institut et de l’Hôpital cardiaques victoriens de l’Université Monash, a dirigé cette étude, publiée sur la plateforme JAMA.
Muvalaplin, une solution prometteuse
Bien que la Lp(a) ait été découverte il y a près de 60 ans, il n’existe toujours pas de traitement largement accessible permettant d’abaisser ses niveaux et de réduire le risque cardiovasculaire. Le professeur Nicholls a déclaré que l’industrie mondiale de la recherche travaillait sur une solution ciblée pour traiter les niveaux élevés de Lp(a) au cours de la dernière décennie, mais que les progrès réalisés jusqu’à présent ne permettent pas encore d’administrer ces thérapies par injection.
Le professeur Nicholls explique dans un communiqué : « Lorsqu’il s’agit de traiter un taux élevé de Lp(a), un facteur de risque connu de maladies cardiovasculaires, nos cliniciens ne disposent actuellement d’aucun outil efficace dans leur trousse ».
La solution à ce défi médical pourrait bien résider dans un nouveau médicament : le muvalaplin. Sa molécule a été spécifiquement conçue pour s’attaquer à la lipoprotéine(a) ou Lp(a), une forme génétique de cholestérol qui a longtemps dérouté les scientifiques en raison de son insensibilité aux traitements conventionnels.
Un premier essai clinique porteur d’espoir
L’essai a recruté un total de 114 participants ; 89 ont été traités par muvalaplin et 25 ont reçu un placebo. L’essai s’est déroulé en deux parties. La première partie a consistait à évaluer l’effet d’une seule dose de muvalaplin par incréments croissants, de 1 mg à 800 mg, chez des participants en bonne santé âgés en moyenne de 29 ans. La deuxième partie a évalué l’effet d’une dose quotidienne unique par incréments croissants (30 mg à 800 mg) pris pendant 14 jours par des participants en bonne santé dont l’âge moyen était de 32 ans et qui présentaient des taux plasmatiques élevés de Lp(a).
L’étude révèle que le muvalaplin a démontré une capacité impressionnante à diminuer les taux de Lp(a) de près de 65%. Concrètement, la Lp(a) est composée d’une molécule d’une particule LDL contenant l’apolipoprotéine B100 (apo B100) et d’une molécule d’une glycoprotéine appelée apolipoprotéine(a), ou apo(a). Le mulvalaplin perturbe l’interaction entre l’apoB100 et l’apo(a), entraînant des niveaux de Lp(a) plus faibles.
Un espoir pour des millions de personnes
Le Dr Nicholls voit ce médicament comme une avancée significative dans le traitement du cholestérol. Il souligne l’urgence de la situation, rappelant que les cliniciens sont souvent démunis face à des taux élevés de Lp(a), malgré sa notoriété en tant que facteur de risque pour les maladies cardiovasculaires. Le muvalaplin, selon lui, ne se contente pas d’offrir une solution à un problème médical persistant.
En effet, sa présentation sous forme de comprimé oral le rend également pratique et facilement accessible, ce qui pourrait faciliter son adoption par les patients et améliorer l’observance du traitement. Pour le Dr Nicholls, c’est plus qu’une simple avancée ; c’est une transformation profonde de la manière dont la médecine aborde le défi du cholestérol génétique.
Suite à ce succès, le muvalaplin est désormais en route pour des essais cliniques de plus grande envergure. Si ces essais confirment son efficacité et son innocuité, ce médicament pourrait bien devenir un outil essentiel dans la lutte contre les maladies cardiovasculaires, offrant un espoir à des millions de personnes à travers le monde.