Au cours des dernières années, les thérapies géniques se sont développées dans de nombreux domaines, les scientifiques améliorant continuellement les techniques utilisées afin d’offrir des voies thérapeutiques auparavant jugées impossibles à certains patients. Récemment, des chercheurs français ont partiellement restauré la vue chez un patient aveugle grâce à l’optogénétique. Bien que la méthode n’en soit qu’à ses débuts, elle offre déjà des résultats très prometteurs.
Un homme aveugle a eu sa vision partiellement restaurée grâce à un traitement de haute technologie basé sur l’optogénétique, qui consiste à modifier génétiquement les cellules nerveuses afin qu’elles répondent à la lumière. La société française GenSight Biologics a publié des résultats montrant que le premier bénéficiaire de son traitement peut reconnaître différents objets dans le cadre de tests en laboratoire.
L’optogénétique est devenue un outil de laboratoire largement utilisé, car elle permet un contrôle précis des cellules cérébrales en les modifiant pour qu’elles se déclenchent en réponse à la lumière. Il a conduit à de nombreuses découvertes sur le cerveau chez les animaux — mais on pense qu’il a un potentiel médical limité pour traiter les troubles cérébraux chez l’humain.
Cependant, plusieurs groupes tentent d’appliquer l’optogénétique au traitement de la cécité, car les cellules nerveuses de l’œil sont exposées à la lumière extérieure. Une pathologie ciblée est la rétinite pigmentaire, une maladie héréditaire dans laquelle la rétine, un disque de tissu à l’arrière de l’œil, se détériore progressivement et les cellules détectant la lumière meurent.
Une vision partiellement restaurée
Avec la thérapie de GenSight, les cellules nerveuses situées sous la couche de détection de la lumière reçoivent une injection d’un gène trouvé à l’origine dans les algues, ce qui les incite à se déclencher en réponse à de la lumière orange. Pour pouvoir voir, les patients doivent porter des lunettes avec des caméras et des processeurs qui transforment la lumière ordinaire en longueurs d’onde ambrées et amplifient le signal afin qu’il puisse être détecté par les cellules modifiées.
La première personne à recevoir ce traitement, un homme de 58 ans originaire de Bretagne en France, a découvert qu’après environ un an, il pouvait voir les bandes noires et blanches des passages pour piétons sur la route. Depuis, il est devenu capable de percevoir des objets comme un téléphone, un meuble ou une porte dans un couloir. Lors de tests en laboratoire, il a pu compter et localiser les objets devant lui, mais il ne peut pas reconnaître les visages.
La vision de l’homme peut encore s’améliorer, car il faut du temps au cerveau pour apprendre à traiter les signaux inhabituels des yeux, explique José-Alain Sahel de l’Institut de la vision à Paris, qui travaille avec l’équipe GenSight. « Ce qui se passe probablement est un remodelage de la connectivité de la rétine et du cerveau ». Les lunettes doivent également être ajustées en laboratoire pendant que le porteur suit une formation.
Plusieurs essais à travers le monde
Deux personnes au Royaume-Uni ont reçu la même thérapie génique mais n’ont bénéficié d’aucune formation, et n’ont donc pas encore eu d’amélioration de l’acuité visuelle. Quatre personnes ont également récemment reçu des doses plus élevées ; l’équipe espère qu’elles auront de plus grands avantages. Dans sa forme actuelle, l’approche peut ne pas donner une vision suffisamment bonne pour permettre la lecture ou la reconnaissance des visages, explique Botond Roska, membre de l’équipe de l’Institut d’ophtalmologie moléculaire et clinique de Bâle.
Une société américaine, Bionic Sight, a rapporté en mars que quatre personnes aveugles ou presque aveugles pouvaient désormais percevoir la lumière et le mouvement des objets devant eux grâce à son traitement optogénétique, mais n’a pas encore publié d’article scientifique sur ces avancées. Le traitement de Bionic Sight délivre un gène différent de celui de GenSight et nécessite également des lunettes. Dans un communiqué de presse, Bionic Sight a déclaré que deux personnes ayant reçu une dose plus élevée de thérapie génique montraient une augmentation de la sensibilité à la lumière plus importante que les deux autres.
Même de petites améliorations de la vision peuvent avoir un impact important pour quelqu’un qui est presque aveugle, indique Michel Michaelides de l’University College London, qui développe un autre type de thérapie génique pour la cécité. Mais cibler les personnes dont la rétine est gravement détériorée, comme cela se fait ici, signifie qu’il peut être difficile de leur redonner une vision complète.
Dans cette vidéo, les chercheurs de l’Institut de la Vision expliquent ce qu’est l’optogénétique :