Des chercheurs vont débuter des essais cliniques d’une thérapie basée sur la technologie CRISPR, dans le but de corriger une mutation héréditaire causant la cécité chez les personnes qui en sont atteintes.
Depuis son développement en 2012, CRISPR-Cas9 est devenu un outil phare pour l’édition génétique, principalement en raison de la simplicité de son fonctionnement. De nombreuses entreprises spécialisées dans l’élaboration de thérapies géniques basées sur cette technologie ont vu le jour. Certains traitements ont déjà reçu une autorisation pour passer à des tests cliniques.
L’une de ces entreprises, Editas Medecine, avait reçu en novembre l’approbation de la FDA, pour commencer les essais d’une thérapie qui pourrait soigner une forme de cécité. Ils seront réalisés en collaboration avec le laboratoire pharmaceutique Allergan.
L’étude consistera à soigner 18 patients (adultes et enfants) atteints de l’amaurose congénitale de Leber, une maladie héréditaire qui a pour origine la mutation de gènes jouant un rôle dans la réception de la lumière par les photorécepteurs ainsi que dans la formation de ces derniers.
Le dysfonctionnement de ces cellules, se situant à l’arrière de la rétine, cause une perte de vue dès la naissance. Plus de 14 gènes peuvent être responsables de la maladie, qui touche environ 3 nouveaux-nés sur 100’000. Le traitement ciblera uniquement la protéine CEP290, qui semble être importante pour le développement des photorécepteurs.
Des virus serviront de vecteurs pour l’ADN qui exprimera CRISPR-Cas9, et seront injectés à l’arrière de la rétine. L’étude devrait durer trois ans, mais il est possible que les premières données soient disponibles bien plus tôt.
« Comme il s’agit d’une étude ouverte, nous effectuerons des analyses intermédiaires, et nous pourons le faire à tout moment », déclare Cristi Barnett, porte-parole d’Editas.
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Cette recherche n’est pas sans rappeler le premier usage de CRISPR-Cas9 sur des embryons de deux jumelles en Chine, qui avait scandalisé la majorité de la communauté scientifique. Les plus sceptiques pourraient penser que le tollé provoqué après l’annonce de la naissance des jumelles pourrait se répéter.
Cependant, il y a une différence importante : les modifications génétiques que le chercheur chinois avait réalisé seront transmises par les jumelles à leurs descendances, car les modifications avaient été effectués sur les cellules germinales. Tandis que pour la thérapie d’Editas, ce seront les cellules photoréceptrices des patients qui seront modifiées. La transmission sera donc impossible.
Bien que cet essai clinique de CRISPR-Cas9 sur des humains ne soit pas le premier en son genre, il représentera un pas de plus dans le domaine de la thérapie génique pour combattre les maladies héréditaires, bien que de nombreuses questions éthiques resteront toujours d’actualité.