Une récente percée dans le traitement de l’angio-œdème héréditaire (HAE) par édition génique CRISPR offre un espoir de traiter ainsi...
En mai dernier, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé une thérapie génique prometteuse visant à traiter l’épidermolyse bulleuse...
Malgré l’essor des outils d’ingénierie du génome au cours de la dernière décennie, les chercheurs manquent toujours de méthodes fiables...
La drépanocytose et la b-thalassémie dépendante des transfusions sont des maladies génétiques fréquentes, qui touchent les globules rouges. Elles constituent...
Depuis sa découverte en 2012, l’outil CRISPR-Cas9 — qui permet d’éditer et de modifier le génome — a bénéficié de...
De récentes avancées concernant la technologie d’édition génique CRISPR, issues d’une collaboration entre le MIT et l’Université Duke, ont permis...
Les maladies mitochondriales constituent un éventail de pathologies génétiques entravant la capacité des mitochondries à générer l’énergie requise pour le...
Pour la première fois, une équipe de médecins a traité une enfant atteinte de la maladie de Pompe en intervenant...
Les symptômes complexes des maladies génétiques (comme la maladie de Huntington) expliquent en partie les longs délais de diagnostic. Un...
En France, comme dans d’autres pays développés, les maladies génétiques et malformations congénitales sont la deuxième cause la plus fréquente...