Le premier bébé guéri de la cardiopathie congénitale grâce aux cellules souches

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Massimo Caputo tenant Finley, le bébé guéri grâce aux cellules souches, le jour de sa sortie de l'hôpital. | British Heart Fondation
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Les cardiopathies congénitales sont les malformations congénitales les plus courantes dans le monde (7 à 8 naissances sur 1000). Le traitement consiste généralement en des interventions chirurgicales, effectuée parfois quelques jours seulement après la naissance — selon la gravité de la maladie. Extrêmement invasives, les chirurgies doivent être répétées à plusieurs reprises pendant l’enfance, en plus des traitements médicamenteux à vie. Pour la première fois, des chercheurs ont traité avec succès la cardiopathie congénitale d’un bébé à l’aide de cellules souches directement injectées dans son cœur, après une première chirurgie lourde. Ce nouveau type de traitement permettrait d’éviter les chirurgies à répétition, car les cellules souches injectées peuvent grandir avec le coeur.

Les malformations cardiaques congénitales se développent avant même la naissance. Elles comprennent des anomalies au niveau des valves cardiaques ou la formation de petits trous au niveau du cœur, entravant le pompage normal du sang vers d’autres organes. Des facteurs environnementaux seraient à l’origine des cardiopathies congénitales. Parmi ceux environnementaux figurent les maladies subies par la mère au cours de la grossesse, telles que la rubéole, le lupus érythémateux disséminé, le diabète, etc. L’exposition de la mère à des agents tératogènes (lithium, isotrétinoïne, anticonvulsivants, etc.) est aussi un facteur de risque important. Certaines études évoquent également l’âge maternel ou paternel, mais ces théories sont encore relativement incertaines.

Des facteurs génétiques peuvent également être impliqués dans le développement de cardiopathies congénitales chez l’enfant. Il peut par exemple avoir des anomalies chromosomiques telles que la trisomie, fortement impliquée dans les maladies coronariennes. Chez le nourrisson, les symptômes peuvent survenir quelques heures après la naissance.

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Pour Finley, le bébé ayant reçu le traitement à base de cellules souches par des chercheurs de l’Université de Bristol (Royaume-Uni), les symptômes se sont manifestés quelques jours après sa naissance. À quatre jours, le nourrisson a dû subir une opération lourde à cœur ouvert (qui a duré 12 heures), après un diagnostic de transposition des grandes artères, une inversion des connexions de l’aorte et de l’artère pulmonaire avec le cœur.

Malheureusement, les réparations chirurgicales ne sont que des solutions temporaires, car les matériaux utilisés ne sont pas entièrement biocompatibles et ne peuvent pas grandir avec l’enfant. En plus de devoir être remplacés pour s’adapter à la taille du cœur, ces matériaux peuvent être rejetés par le système immunitaire, provoquant une dégradation progressive allant de quelques mois à quelques années. L’enfant doit ainsi subir la même opération plusieurs fois au cours de son enfance. Ces interventions impactent considérablement sa qualité de vie, mais peuvent également constituer un engagement financier problématique pour les familles les plus vulnérables (étant donné qu’une opération peut coûter jusqu’à 34 000 euros).

Après sa première chirurgie, l’état de Finley s’est rapidement détérioré suite à des complications. Les chercheurs de Bristol ont alors décidé d’injecter des cellules souches directement au niveau de son cœur, au cours d’une seconde intervention chirurgicale, afin d’augmenter les chances de cicatrisation de ses vaisseaux endommagés et stabiliser l’apport sanguin dans son ventricule gauche.

L’efficacité de l’alternative avait déjà été démontrée sur des modèles animaux, mais il s’agit de la première fois qu’elle est effectuée sur un nourrisson. « Nous essayons de créer un tissu vivant, qu’il s’agisse d’une valve, d’un vaisseau sanguin ou d’un patch, qui grandira avec l’enfant et qui ne se détériorera pas », explique Massimo Caputo dans un communiqué, auteur de la nouvelle étude, et le chirurgien qui a opéré Finley. Bien qu’il n’y avait que très peu de chances de réussite, Finley est sorti de l’hôpital et est rentré sain et sauf chez lui.

Une version améliorée du traitement

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La prochaine étape de la recherche a été d’améliorer le traitement de sorte qu’il forme une sorte de « patch de cellules souches », transposable au cours d’une première chirurgie. À terme, la technique pourrait révolutionner le traitement des cardiopathies infantiles, car les enfants n’auraient plus besoin d’interventions chirurgicales à répétition. Le patch à base de cellules souches pourrait notamment booster la réparation tissulaire en plus d’être moins susceptible d’être rejeté par l’organisme.

Par ailleurs, l’équipe de recherche travaille actuellement sur des technologies de support de cellules souches utilisant la bioimpression 3D, et sur des thérapies géniques pour tenter de traiter les malformations cardiaques plus complexes.

« Pendant des années, des familles sont venues nous demander pourquoi leur enfant devait subir une chirurgie cardiaque à maintes reprises. Bien que chaque opération puisse sauver une vie, cela peut mettre une quantité incroyable de stress sur l’enfant et ses parents. Nous pensons que nos patchs de cellules souches seront la réponse pour résoudre ces problèmes », conclut Caputo.

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