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L’implantation d’un dispositif dans le cerveau de personnes atteintes de la maladie de Parkinson, qui permet l’administration du traitement, a montré un rétablissement des cellules affectées par la maladie, ouvrant ainsi la voie à un possible futur traitement.

Une importante recherche financée par l’association « Parkinson’s UK » avait pour objectif de traiter les personnes souffrant de la maladie de Parkinson avec une molécule naturellement produite par le cerveau, le facteur neurotrophe dérivé de la glie (ou plus communément appelé par son abréviation anglaise GDNF). Les chercheurs devait déterminer si cette protéine, qui a pour rôle principal d’assurer la survie des neurones producteurs de dopamine, peut restaurer les neurones endommagés par la maladie.

Cependant, la barrière hémato-encéphalique qui empêche un nombre important de molécules d’atteindre le cerveau, rend son administration par médicamentation impossible.

Ils ont ainsi développé un appareil constitué de quatre tubes, qu’ils ont implanté dans le cerveau des volontaires. Le dispositif est capable de délivrer la protéine directement dans les régions touchées par la maladie avec une grande précision, via un « port » transcutané placé près de l’oreille.

Pour s’assurer de la sûreté du traitement, seulement 6 patients avaient débuté l’essai clinique. 35 ont ensuite été admis pour un essai randomisé, et ont été séparés en 2 groupes, où le premier avait reçu des perfusions mensuelles de GDNF et l’autre un placebo. Neuf mois plus tard, l’étude fut prolongée pour 40 semaines, à la différence que le groupe placebo se faisait à présent également administrer de la GDNF. Finalement, les 41 volontaires ont été gardés et ont pu compléter l’étude.

Le haut taux de conformité (99.1%) chez les patients a montré que cette méthode de perfusion était cliniquement possible et tolérable.

Au bout des 9 premiers mois, ils ont observé leur cerveau par tomographie par émission de positons, et ont constaté dans le groupe qui avait reçu de la GDNF une amélioration de 100% dans une région clé affectée par la maladie. Tandis que le groupe placebo ne montrait aucun signe de rétablissement. Ces résultats plus que satisfaisants montrent la possibilité d’un traitement capable de rétablir les cellules endommagées.

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« L’ampleur spatiale et relative de l’amélioration visible sur les scanners cérébraux dépasse tout ce que l’on a pu voir auparavant dans les essais de traitements par facteur de croissance administrés par voie chirurgicale pour le traitement de la maladie de Parkinson », déclare le Dr. Alan L. Whone, principal investigateur de l’Université de Bristol.

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À la fin des neuf mois suivants (où tous les patients avaient reçu de la GDNF), les deux groupes avaient évidemment montré des progrès modérés ou importants des symptômes, par rapport au début de l’étude, mais aucune différence significative n’a été observée entre eux après la première et la deuxième partie des tests.

Leurs chercheurs se demandent si une plus longue période d’administration de la GDNF pourrait être nécessaire afin d’observer davantage d’améliorations des symptômes, malgré le rétablissement des neurones qui commence bien avant.

De plus, il est possible que les patients s’attendaient dès le début à un effet positif du traitement, engendrant ainsi un effet placebo chez eux.

« Il est essentiel de poursuivre les recherches pour explorer davantage ce traitement. La GDNF continue de permettre d’améliorer la vie des personnes atteintes de la maladie de Parkinson », explique le Dr. Whone.

Néanmoins, la haute tolérance des patients pour cette innovante méthode de traitement, qui pourrait se faire pendant plusieurs années, donne de l’espoir aux neuroscientifiques, qui souhaitent continuer les essais cliniques en modifiant des facteurs, comme l’augmentation du dosage de la GDNF.

« Je crois que cette approche pourrait être le premier traitement neuro-réparateur pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson, ce qui est bien sûr une perspective extrêmement excitante », déclare le neurochirurgien et concepteur du dispositif, Steven Gill.

Source : Journal of Parkinson’s Disease

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